Novo centro de terapia genética permite tratamento anti-cegueira
O Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Central (CHULC) constituiu um novo Centro Nacional de Terapia Génica em Oftalmologia (CNTGO), posicionando-se, assim, na primeira linha do panorama internacional e contribuindo para a mudança da qualidade de vida dos doentes afetados com distrofias retinianas de aparecimento precoce associadas a mutações no gene RPE6 que evoluem para cegueira.
No âmbito do CNTGO, foi realizada, no dia 29 de novembro, pela primeira vez, uma intervenção com medicamento órfão, que, graças a um mecanismo de transferência de genes para a retina, visa travar a evolução desta doença. Durante a fase de ensaios clínicos, o tratamento demonstrou melhorar a visão, o campo visual e a capacidade de deambulação dos doentes, nomeadamente em condições de pouca iluminação, determinando uma melhoria significativa na sua qualidade de vida. Trata-se de um importante benefício clínico, tendo em conta a ausência terapêutica para esta doença progressiva ou degenerativa.
O procedimento, em administração única para cada olho, é realizado em ambiente cirúrgico. A doença está classificada como rara, o que significa que o número de doentes afetados e com potencial de tratamento é limitado.
Para saber mais, consulte:
CHULC – https://www.chlc.min-saude.pt/
